Prof. Zakrzewska-Pniewska: Pacjenci z NMOSD potrzebują szerszego dostępu do leków

NMOSD (neuromyelitis optica spectrum disorders), czyli zapalenie nerwu wzrokowego i rdzenia nazywana wcześniej od nazwiska odkrywcy „chorobą Devica”, przez wiele lat uznawana była za cięższy wariant stwardnienia rozsianego.

– Jest to grupa chorób rzadkich dotycząca układu nerwowego, która klinicznie może wyglądać podobnie jak stwardnienie rozsiane. Najpoważniejsze objawy dotyczą wzroku i rdzenia kręgowego (deficyty ruchowe, niedowłady kończyn nóg lub rąk). Tę grupę chorób opisano i leczono równolegle ze stwardnieniem rozsianym. Do końca lat 90. XX wieku uważano, że jest to bardziej złośliwy, agresywny, gorzej rokujący wariant stwardnienia rozsianego – tłumaczy prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

NMOSD to nie cięższy wariant SM tylko zupełnie inna choroba. Objawy i diagnostyka

Przełom w leczeniu tej choroby był 2004 rok, kiedy to naukowcy z Mayo Clinic opisali przeciwciało produkowane przez nieprawidłowo funkcjonujący układ odpornościowy organizmu. Atakuje ono astrocyty, które "opiekują się" neuronami. – Jeśli one umrą, bo zostaną zniszczone przez przeciwciało, to neurony też obumierają. Dlatego rokowanie w NMOSD, jeśli odpowiednio nie wdrożymy leczenia, jest dużo bardziej poważne niż w stwardnieniu rozsianym – zaznacza prof. Zakrzewska-Pniewska.

Podobieństwo objawów do stwardnienia rozsianego powoduje, że ok. 20 proc. pacjentów chorujących na NMOSD początkowo otrzymuje błędną diagnozę stwardnienia rozsianego. – Dane pokazują, że od pierwszych objawów do rozpoczęcia leczenia pacjentów z rozpoznaniem tej choroby wynosi od kilku miesięcy do nawet ponad 20 lat. Obecnie ta ścieżka diagnostyczna jest krótka, pacjenci stosunkowo szybko otrzymują rozpoznanie, natomiast są osoby, które nie były diagnozowane przez dziesiątki lat – zaznacza ekspertka.

Dziś rozpoznanie NMOSD jest proste: wystarczy wykryć w surowicy krwi przeciwciała przeciw akwaporynie 4. Wykonuje się też ocenę neurologiczną i rezonans magnetyczny głowy.

Leczenie NMOSD: potrzeba rozszerzenia programu lekowego

Prof. Zakrzewska-Pniewska tłumaczy, że w pierwszym etapie leczenia NMOSD podaje kortykosteoidy dożylnie lub wykonuje wymianę osocza czyli usuwa z krwi niekorzystne przeciwciała, czasem podaje się też immunoglobuliny. – Bardzo ważne, aby ten rzut jak najwcześniej leczyć, żeby nie było tendencji do remisji. Leczenie przewlekłe jest po to, aby kolejnych rzutów nie było – zaznacza.

Ważny jest dostęp pacjentów do leczenia zabezpieczającego przed kolejnymi rzutami choroby. W Polsce od 2022 r. funkcjonuje program lekowy, jednak jest w nim tylko jeden lek. Dla porównania: w SM: 18, dzięki czemu można dobrze dopasować leczenie do pacjenta.

– W NMOSD jesteśmy dopiero na początku drogi. Mimo że rekomendacje światowe i europejskie mówią że takiemu choremu należy zaproponować trzy nowoczesne leki biologiczne, to w Polsce dostępny jest tylko jeden. To skuteczny i bezpieczny lek, ale nie u wszystkich pacjentów. Zależy nam na tym, abyśmy mieli dostęp do innych leków, zarejestrowanych na świecie i w Europie, stosowanych w innych krajach, aby chronić pacjenta z NMOSD przed kolejnymi epizodami choroby które niestety mogą go prowadzić do utraty wzroku, ciężkiej niepełnosprawności.

2019 rok został ogłoszony przez Amerykańską Akademię Neurologii „rokiem NMOSD”: opublikowano wtedy wyniki trzech badań klinicznych, które potwierdziły skuteczność i bezpieczeństwo tych terapii: satralizumabu (dostępnego w Polsce) i dwóch innych – inelizumabu i ekulizumabu. – Dzisiaj stosowana jest nowsza wersja ekulizumabu czyli rawulizumab. Są to leki, które powodują że u pacjentów praktycznie nie występują rzuty choroby i rokowanie niezwykle się poprawia – zaznacza prof. Zakrzewska-Pniewska.

– Zdarza się, że pacjenci nie odpowiadają na leczenie. Mieliśmy w naszej klinice sytuację, że u pacjentki z bardzo burzliwym przebiegiem NMSOD staraliśmy się w ramach systemu RDTL o dostęp do rawulizumabu. Udało się, jednak na poziomie administracyjnym zajęło to aż 7 miesięcy.

Wszystkie rekomendacje europejskie i światowe mówią jednoznacznie, że te trzy leki zarejestrowane powinny być stosowane na równi. Bardzo czekamy na zmiany w programie – podkreślała prof. Beata Zakrzewska-Pniewska podczas debaty na temat chorób rzadkich i hematoonkologicznych konferencji „Dzień Zdrowia z Wprost”.